Forskning i polycystisk nyresygdom – udviklingen går fremad

De to seneste årtier har forskere rundt om i verden gjort store fremskridt inden for forståelsen af de grundlæggende genetiske og biologiske mekanismer, som medfører cystenyrer.

Det sker engang imellem, at tilfældet hjælper forskerne med at finde nye lægemidler. De fleste af os har hørt historien om, hvordan Alexander Flemming mere eller mindre ved et tilfælde opdagede penicillinet. Han glemte en bakteriedyrkning i sit laboratorium, da han tog på ferie, og da han kom tilbage, opdagede han, at den mugsvamp, der var dannet i skålen, havde dræbt bakterierne i sit nærområde.

Men selvom der nu og da sker banebrydende opdagelser ved et tilfælde, er de fleste nye lægemidler resultatet af et langvarigt og systematiseret arbejde. Jo mere forskere ved om, hvad der er årsag til en sygdom, jo større er chancen for, at de kan fremstille et virksomt lægemiddel, der kan lindre, bremse eller helt kurere sygdommen. Denne type systematiseret forskningsarbejde foregår både på universiteter og i medicinalindustrien samt ofte i et samarbejde imellem dem.

I dag ved forskerne meget om cystenyresygdom. Der findes metoder til at opdage sygdommen tidligt og viden til at behandle patienterne for de symptomer, som sygdommen kan give. De seneste to årtier har forskere rundt om i verden desuden gjort store fremskridt i forståelsen af de grundlæggende genetiske og biologiske mekanismer, som medfører sygdommen. De ved, at sygdommen skyldes en mutation i et af disse to gener – PKD1 og PKD2. Når generne beskadiges ved mutationen, beskadiges to proteiner – polycystin 1 og polycystin 2 – som er vigtige for nyrens celler, da de blandt andet regulerer cellens calciumniveau. Er dette tilfældet, kan hele cellens adfærd ændre sig, og den kan begynde at danne små væskefyldte blærer, som med tiden vokser sig større og større.

 

Cell_illustration_forskningFramtid

 

Dette billede viser de forskellige mekanismer inde i cellen, som forårsager forandringen, og med forskellige typer eksperimenter har forskere fundet måder til at forhindre udviklingen af cyster. Alle disse forkortelser, pile og streger og al den viden, de repræsenterer, er resultatet af forskningsudviklingen de seneste årtier.

Med denne viden har flere medicinalvirksomheder fremstillet molekyler, som på forskellige måder påvirker nyrens celler i en gunstig retning. Der findes en lang række tænkelige lægemiddelkandidater, hvoraf nogle allerede benyttes i kliniske undersøgelser, som har vist sig at bremse udviklingen af cystenyrer. Forhåbentlig kan et eller flere af disse midler i fremtiden vise så gode resultater, at man kan begynde at bruge dem til flere patienter end bare den gruppe, der deltager i de kliniske undersøgeler.